Egresada
de la UCR
Costarricense patenta tratamiento para pacientes
con enfermedades degenerativas de la retina
El método se puede usar desde etapas tempranas de
la pérdida de la visión, no importa la edad de la persona.
byEsteban Gillen
(Egillen14@Gmail.Com)Feb 12, 2019
Cuando
la persona empieza a tener pérdida de su agudeza visual es porque ya ha perdido
aproximadamente un 70% un 80% de los fotoreceptores
que se encuentran en la retina, afirmó la Doctora Marcela Garita. (Foto: Katya
Alvarado)
La costarricense Marcela Garita, junto
a un grupo de siete investigadores, patentó un método terapéutico en el que
producen y trasplantan células fotoreceptoras para
tratar las enfermedades degenerativas de la retina.
La publicación se realizó en el portal
web Patentscope de la Organización Mundial de la
Propiedad Intelectual (WIPO, por sus siglas en inglés).
"Nosotros lo que hicimos fue combinar
por primera vez la optogenética y la terapia con
células madre", mencionó la Dra. García, egresada de la Escuela de Farmacia de
la Universidad de Costa Rica (UCR).
Las células fotoreceptoras
son las únicas de la retina capaces de captar la señal luminosa y convertirla
en una señal eléctrica que puede ir al cerebro. Sin embargo, las enfermedades
hereditarias de la retina provocan una pérdida degenerativa de estas células,
desde etapas tempranas.
"Cuando la persona empieza a tener
pérdida de su agudeza visual, ya estamos hablando de aproximadamente un 70% u
80% de fotoreceptores que están muertos", agregó
Garita.
La terapia recientemente patentada se
basa en el reemplazo de estas células muertas, por unas células que funcionales
y que responden a la luz.
"Nosotros trabajamos con células iPS (células madre pluripotentes
inducidas), que se derivan a partir de una biopsia pequeña de la piel, es una
biopsia del tamaño de una moneda de cinco y se saca de la parte interna del
brazo de la persona, por lo que el cuerpo no genera rechazo", comentó Garita.
Luego, dichas células
madre se expanden en cultivos in
vitro y se devuelven a un estado pluripotente, lo más similar a una célula embrionaria. Una
vez ahí, se inicia el método optogenético al agregar
el genoma de una proteína. Estas proteínas son estimuladas por la luz y alteran
su conformación genética. Los fotoreceptores
responden a la luz, gracias a que esta proteína está incorporada en su
membrana.
"Se llama optogenética
porque lo que nosotros hacemos es utilizar la secuencia de ADN de esta proteína
para introducirla en la célula que a nosotros nos interesa. Por ejemplo, yo
tomo una célula fotoreceptora y le agrego el genoma
de una proteína, la secuencia de ADN, para que mi propia célula luego exprese
esta proteína", explicó la costarricense residente en Francia.
Las células madres se insertan por
medio de una inyección subretiniana, procedimiento
quirúrgico que actualmente se realiza en cualquier clínica oftalmológica.
Incluso, puede llevarse a cabo como una operación ambulatoria.
Lo que destaca de este tratamiento es
que es universal, en el sentido de que le sirve a cualquier persona ciega que
posea esta condición, no así en los casos en los que existe una lesión a nivel
de nervio óptico. No importa la mutación genética que causa su enfermedad.
"Esta terapia se podría trasplantar a
cualquier persona, no importa la edad. Incluso, cuando ya no hay nada que
hacer. Cuando ya no queda ningún fotoreceptor, ya no
hay ninguna célula que se pueda reactivar, ya no hay nada que se pueda hacer y
la única alternativa terapéutica posible es reemplazar completamente las
células por unas funcionales", explicó Garita.
El proceso de reprogramación celular
puede tardar alrededor de tres meses y obtener las células fotoreceptoras
funcionales, listas para trasplantar, dura 70 días, afirmó la científica.
Esta investigación se llevó a cabo en
el Instituto de la Visión en París, Francia. Inició a mediados del 2012 y tardó
alrededor de seis años, hasta llegar a publicar la patente terapéutica.
Inscripción
de la patente
El proceso de inscripción de la patente
se prolongó por aproximadamente tres años, desde que enviaron la primera idea a
la Oficina Europea de Patentes hasta que se publicó en línea. Luego de ser
publicada, esperan a que una empresa farmacéutica privada, con la capacidad
para llevar la terapia a ensayo clínico, adquiera la licencia del derecho de
explotación.
"Tenemos que hacer los estudios de
longevidad, hacer trasplantes a muy largo plazo, para garantizar que las
células siguen allí y que están intactas, que siguen funcionales. Hasta el
momento, hemos hecho experimentos hasta dos años después del trasplante, eso
hay que continuar haciéndolo", afirmó la Dra. Marcela Garita.
El grupo de trabajo lo completan los
investigadores Jens Duebel
y Marius Ader, de
nacionalidad alemana; Antoine Chaffiol,
Olivier Goureau y Jose-Alain
Sahel (director del instituto), franceses; la
investigadora Marusa Lampic, proveniente de
Eslovenia; y Deniz Dalkara,
de Turquía.
La doctora costarricense se especializó
en la diferenciación de células madre hacia estas células fotoreceptoras,
ella se encargó de transformarlas genéticamente.
Luego de graduarse de
la UCR, Garita vivió (diez años) en Sevilla, España, donde cursó la maestría y
el doctorado en Terapia Celular y Medicina Regenerativa en la Universidad de
Sevilla. Además, laboró como asistente de investigación de quien, años después,
la impulsó a trabajar y actualmente es su jefe, en el Instituto de la Visión.
Tomado de: https://semanariouniversidad.com/universitarias/costarricense-patenta-tratamiento-para-pacientes-con-enfermedades-degenerativas-de-la-retina/